听力恢复药物AC进入临床开发阶段 [复制链接]

总部位于德国柏林的制药公司AudioCurePharmaGmbH于9月30日宣布，首批健康志愿者与一流分子AC一起参与了I期试验。开放标签研究的主要主要终点是注射到中耳后AC悬浮液的安全性和耐受性。该试验在荷兰的拉德布德大学医学中心（Radboudumc）进行。“该试验非常重要，因为人的安全性数据是临床研究突发性听力损失患者疗效的先决条件，”医学博士RonaldPennings博士说，该研究的主要研究者。“每个研究参与者将在中耳接受单剂量的AC悬浮液或不含活性成分的赋形剂。这种应用方法已成为耳部手术的常规做法，可以将药物直接递送到需要的地方。”彭宁斯解释说。剂量递增将由独立的安全委员会审查。

AudioCure首席执行官ReimarSchlingensiepen博士评论说：“使用我们的领先分子AC进入临床开发阶段是AudioCure的里程碑式成就。对于我们尽早为患有听力障碍的患者提供因果治疗的努力，这是非常重要的一步。”AC的作用方式在解决听力损失背后的多种病理学过程方面具有独特性，从而在听力损失的临床前模型中具有强大而一致的功效。

AC目前正在开发中，用于治疗突发性听力损失。这是由于对毛细胞，耳蜗的感觉细胞和听觉神经的神经元造成的损害而使内耳虚弱的疾病。这些细胞的丢失可能是由于例如听觉创伤（例如很大的噪音）或压力引起的，但在大多数情况下，原因仍然未知。

听力损失从很多方面影响患者的生活，从难以理解工作会议上的谈话到与朋友交往。它还会影响安全性，尤其是在旅途和通勤时。很多时候，患者感到不安全，与世隔绝或甚至孤立，而对于某些人来说，这可能导致抑郁。总体而言，听力损失可能会严重影响生活质量。”CSO兼AudioCure创始人Rommelspacher教授解释说。

尽管许多人可能会受到听力损失的影响，但迄今为止，尚无批准的药物可用于突发性听力损失的患者。通过开发新型药物疗法，AudioCure的使命是改变这一现状。AC获得了欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定（罕见疾病候选药物的身份），用于治疗突发性听力损失。

关于AudioCureAudioCurePharmaGmbH是一家制药研发公司，总部位于德国，专注于听力障碍。AudioCure由临床医生兼学者HansRommelspacher教授创立，他将自己的职业生涯投入柏林Charité，致力于发现候选药物和进行临床前开发。首席执行官ReimarSchlingensiepen博士也加入了他的行列，他为AudioCure带来了30年的医学和生物制药行业管理经验和研究者经验。高技能的科学家和管理人员完善了不断壮大的团队。AudioCure的使命是将无法治愈的听力损失转变为可治疗的事件。

关于ACAC是一种改善疾病的新型分子。临床前模型表明，AC独特的潜力可对内耳的三种细胞类型产生有益作用，这对于听力过程至关重要：感觉内毛细胞，感觉外毛细胞和听神经。

AC作为导致听力损失的多种病理过程的拮抗剂。因此，在体内听力损失模型中，用AC进行治疗几乎可以完全逆转听力下降。此外，当在延长的治疗范围内给药时，该化合物是有效的。AC已获得EMA的孤儿药称号，用于治疗突发性听力损失。

关于听力障碍听力障碍是一个全球性问题，年全球估计有4.66亿人患有残疾听力损失。这对患者及其家人都有巨大的后果。失去沟通会导致社交退缩，孤立和沮丧，并限制工作机会。听力损失也带来了巨大的经济负担，这在发达国家估计高达2％的国内生产总值损失中得到了体现。

然而，迄今为止，尚无批准的用于突发性听力损失的药物。这是一个令人震惊的状况，其中听力损失会在数小时内迅速发生或在醒来时注意到，提示患者去看医生或急诊。在许多患者中，听力损失可能是永久性的。